Nytt läkemedel ger hopp vid ovanlig form av ALS
Ett nytt precisionsläkemedel visar lovande resultat för personer med den sällsynta FUS-varianten av ALS. Bakom framsteget finns många års forskning – och stöd från bland andra Neuroförbundet och Neurofonden. Tack vare medlemmar, givare och testamenten kan Neuroförbundet bidra till forskning som för människor med ALS närmare nya behandlingar och större hopp.
Den internationella studien visar att läkemedlet ulefnersen kan minska produktionen av proteinet FUS, som spelar en central roll vid denna ovanliga ärftliga form av ALS. Flera av deltagarna som fick läkemedlet fick en stabilare sjukdomsutveckling, levde längre och kunde behålla vardagliga förmågor under längre tid.
– Det här är ett viktigt steg framåt för personer med FUS-ALS, en form av sjukdomen som ofta drabbar yngre människor och kan utvecklas snabbt. Resultaten visar att forskning som riktas mot sjukdomens bakomliggande orsaker kan göra verklig skillnad, säger Peter Andersen, professor i neurologi vid Umeå universitet och ansvarig för studien vid Norrlands universitetssjukhus.
Vad är FUS-ALS?
ALS är en neurologisk sjukdom där nervcellerna som styr musklerna gradvis skadas. Vid FUS-ALS finns en förändring i genen FUS, som styr produktionen av ett protein med betydelse för cellernas funktion.
FUS-ALS är ovanlig och beräknas finnas hos omkring en procent av personer med ALS i Sverige. Den drabbar ofta yngre personer, vanligen mellan 16 och 40 år, och sjukdomen kan utvecklas snabbt.
Läkemedlet ulefnersen är en form av precisionsmedicin. Behandlingen riktas mot den särskilda genetiska förändringen och syftar till att minska mängden FUS-protein. Det nya läkemedlet är inte aktuellt för alla som lever med ALS, men resultaten är ett betydelsefullt framsteg för personer med FUS-ALS och tillför viktig kunskap för den fortsatta ALS-forskningen.
ALS-forskargruppen vid Norrlands universitetssjukhus och Umeå universitet har studerat ALS sedan 1993 och FUS-ALS sedan 2009. Deras arbete ingår i en internationell studie med 89 deltagare vid 25 universitetssjukhus. Gruppen i Umeå är den enda nordiska forskargruppen som medverkar.
Tack för att ni gör skillnad
Neuroförbundet och Neurofonden har varit med och stöttat forskningen under lång tid. Projektet ingick även i den rekordstora utdelning till ALS-forskning som Neuroförbundet tidigare har gjort. När Neuroförbundet delar ut forskningsanslag är målet att stötta projekt som kan öka kunskapen om neurologiska sjukdomar och, så snart som möjligt, komma människor med diagnos till nytta.
Det är här medlemskap, gåvor och testamenten får konkret betydelse. De ger Neuroförbundet möjlighet att finansiera forskning i tidiga skeden, bygga upp kunskap över tid och stärka projekt som annars kan ha svårt att få stöd. I det här fallet har det långsiktiga arbetet bidragit till kunskap som nu ligger bakom en ny behandlingsmöjlighet.
Forskning tar tid. Den bygger på forskarnas arbete, på människor som deltar i studier och på långsiktig finansiering. I Umeå har tre personer med FUS-ALS dessutom donerat sina kroppar till medicinsk forskning, för att öka kunskapen om sjukdomen.
Neuroförbundets medlemmar och givare är en avgörande del av denna utveckling. Genom stöd till Neuroförbundet och Neurofonden bidrar ni till forskning som kan ge fler människor bättre behandlingar, längre tid med bevarad funktion och ökad livskvalitet. Tillsammans är vi med och flyttar forskningen framåt – och skapar förändring för personer som lever med ALS.