Snabba framsteg – men ojämlik tillgång till nya behandlingar
Utvecklingen av nya terapier för sällsynta neurologiska sjukdomar går snabbt framåt. Enligt National Institutes of Health är nära hälften av alla sällsynta diagnoser neurologiska.
Nya behandlingar har redan förändrat prognosen vid spinal muskelatrofi och Skelleftesjukan, och Sverige väntas även införa nyföddhetsscreening för metakromatisk leukodystrofi tack vare genterapin Libmeldy.
Samtidigt riskerar höga läkemedelskostnader att begränsa tillgången.
– Sverige saknar i dag en fungerande strategi för särläkemedel, trots att riksdagen efterlyst förbättringar för patienter med sällsynta diagnoser. Staten behöver ta nationellt ansvar för finansiering och tillgång av de här läkemedlen, så att vården blir jämlik, säger Eva Helmersson från Neuroförbundet.