Bild på en liten pojke med slangar och många händer runt.

Roys enda möjlighet att överleva: Ett medicinskt experiment

, Anne Thelander

Roy är bara några månader gammal när han får diagnosen Spinal muskelatrofi, en obotlig muskelsjukdom. Han förväntas inte leva längre än sin tvåårsdag när han får plats i en forskningsstudie för en ny medicin och hoppet tänds.I tvådelade dokumentären "Roy måste leva", som sänds på SVT 1 under december, får vi följa Roy som har drabbats av spinal muskelatrofi. Den kommer att finnas tillgänglig på SVT Play under 30 dagar efter.

Sjukdomen bryter långsamt ner kroppens muskler och nerver, tills kroppen inte längre orkar andas. Roys föräldrar Maja Ödmann och Hugo Muhrbeck, fick veta att han troligen inte skulle leva längre än till sin tvåårsdag när han fick möjlighet att ingå i en forskningsstudie av den nya medicinen Spinraza.

Sjukdomen bryter långsamt ner kroppens muskler och nerver, tills kroppen inte längre orkar andas. Roys föräldrar Maja Ödmann och Hugo Muhrbeck, fick veta att han troligen inte skulle leva längre än till sin tvåårsdag när han fick möjlighet att ingå i en forskningsstudie av den nya medicinen Spinraza.

Medicin eller placebo

Spinraza botar inte sjukdomen men lindrar symptomen och effekten av medicinen har varit god visar en internationell studie. En grupp patienter i studien får den faktiska medicinen, och en annan grupp får placebo.

En av världens dyraste mediciner

Hittills har 17 svenska barn fått Spinraza och efter att dokumentären filmades har forskningsstudien avslutats i förtid av etiska skäl, så att alla barn i studien ska få medicinen.Men det finns en hake, medicinen är en av världens dyraste och svenska NT-rådet ska i dagarna besluta om landstingen ska betala för behandlingen. En spruta kostar drygt 800.000 kronor. Det första året behöver barnen sex doser och sedan tre doser om året, livet ut. Det innebär att behandlingen kostar 4,8 miljoner kronor per patient första åren och därefter 2,4 miljoner kronor per år och barn.

Beslut om landstingen ska betala eller inte

Enligt NT-rådet är livskvalitetskostnaden för Spinraza tre till åtta gånger högre än den nivå på läkemedel som det vanligtvis anses är rimligt för ett läkemedel som har god effekt och som ges vid ovanliga och svåra sjukdomstillstånd.

– Sjukvårdens resurser är begränsade och det blir väldigt tydligt i sådana här skarpa diskussioner kring ett läkemedels effekt, nytta och kostnad, säger NT-rådets ordförande Gerd Lärfars.