Ny typ av läkemedel mot MS söker nya vägar för godkännande
Uppdaterad nyhet: Tyvärr har läkemedlet inte nått målet i fas 3-studien för primär progressiv multipel skleros (PPMS). Nu har den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i USA även meddelat avslag för användning vid sekundär progressiv multipel skleros (SPMS).
Det franska läkemedelsbolaget Sanofi avser att återkomma med mer information under 2026. Förhoppningen är att läkemedlet kan godkännas i Europa och bli den första och enda BTK-hämmaren som är hjärnpenetrerande och avsedd för behandling av MS.
Information sedan tidigare: BTK-hämmare representerar en potentiellt banbrytande behandling för patienter med sekundärprogressiv MS, en grupp som för närvarande har begränsade behandlingsalternativ. Med sin förmåga att penetrera blod-hjärnbarriären och rikta in sig på kronisk inflammation i centrala nervsystemet, kan denna typ av läkemedel erbjuda möjlighet att bromsa försämring av sjukdomen. Personer med sekundärprogressiv MS har trots avsaknad av skov ökande funktionsnedsättning genom bland annat trötthet, kognitiv nedsättning, balans- och gångsvårigheter, förlust av tarm- och/eller blåsfunktion samt sexuell dysfunktion.
Läkemedlet som väntar på godkännande går under namnet Tolebrutinib och har genomgått fas 3-studier (GEMINI- och HERCULES-programmen) där man undersökt effekt vid både skovvis förlöpande MS (RRMS) och primärprogressiv MS (PPMS).
Citat från Neurologi i Sverige:
Professor Fredrik Piehl, Karolinska institutet och huvudprövare i Sverige för tolebrutinib fas 3-studien Gemini 1:
“I GEMINI-studierna , där patienter med skovvis MS studerades kunde man inte påvisa förbättrad effekt på skov jämfört med teriflunomid, men risk för funktionsnedsättning var lägre för de som behandlades med tolebrutinib, vilket stämmer överens med resultat från HERCULES-studien i sekundärprogressiv MS. Detta stärker tolkningen att tolebrutinib har effekt på den viktigaste negativa konskevensen av MS under flera delar av sjukdomsförloppet.”
Professor Jan Lycke, Sahlgrenska universitetssjukhuset och nationell huvudprövare i Sverige för tolebrutinib fas 3-studien Gemini 1:
“Resultaten för BTK-hämmaren Tolebrutinib i HERCULES-studien visar att tiden till funktionsnedsättning kunde fördröjas vid sekundärprogressiv MS utan skov. Ökad funktionsnedsättning är en stor utmaning idag för denna patientgrupp som hittills saknat godkända behandlingsalternativ.”