Ny behandling för Duchennes muskeldystrofi
Godkännandet av en ny behandling för Duchennes muskeldystrofi ses som ett stort genombrott.
- Det bidrar till att fylla ett tomrum som ett första ickesteroidbaserat läkemedel mot DMD, säger professor Thomas Sejersen i en intervju i Svensk Farmaci.
I april 2025 har den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, och nu även EU-kommissionen, beslutat om villkorat godkännande av ett nytt läkemedel för behandling av Duchennes muskeldystrofi: Duvyzat (givinostat).
Godkännandet gör Duvyzat tillgängligt för gående DMD-patienter från sex år och uppåt, medan ytterligare kliniska studier pågår för att ytterligare bekräfta läkemedlets effekt.
— Duvyzat är ingen botande behandling, men har i en serie studier, bland annat i en fas 3-studie publicerad i Lancet Neurology, visats ha en signifikant inbromsande effekt på muskelnedbrytningen som typiskt är fortskridande vid DMD, och även 40 procent bättre resultat jämfört med placebo i funktionella tester det vill säga gångförmåga och förmåga att gå i trappor, förklarar professor Thomas Sejersen.