Nytt hopp om läkemedel för liten grupp med ärftlig ALS
De nya resultaten kommer från både en fas III-studie och en förlängningsstudie. De ger en positivare bild av behandlingens effekt än fas III-studien ensam gjorde. Resultaten har publicerats i New England journal of medicine.
Det undersökta läkemedlet ges till patienten genom injektioner in i ryggmärgskanalen en gång i månaden. Substansen är designad för att dämpa produktionen av proteinet Sod1.
Detta protein kan ackumuleras i giftiga mängder hos de cirka två procent av ALS-patienterna som har en viss genmutation. Målet med utvecklingen av substansen tofersen är att få fram en behandling som kan bromsa sjukdomsutvecklingen hos denna mindre undergrupp av ALS-patienter.