Barn med SMA överlever med genterapi
De allra första genterapeutiska metoderna införs nu i svensk sjukvård, enligt ett pressmeddelande från Karolinska universitetssjukhuset.
Nu har läkemedlet Zolgensma givits till tre små barn med en svår form av spinal muskelatrofi. Få med den här svåra formen överlever två års ålder, men genterapin har visat sig bromsa förloppet.
Läs hela pressmeddelandet