Nytt läkemedel vid Skelleftesjukan får klarsignal efter prisförhandlingar
NT-rådet (Rådet för nya terapier) rekommenderar en av de två nya genterapierna mot Skelleftesjukan men säger nej till den andra. Tegsedi kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos (Skelleftesjukan).
Efter nationella förhandlingar med företagen bakom de två nya genterapierna mot ärftlig transtyretinamyloidos, Skelleftesjukan, kommer NT-rådet (Rådet för nya terapier) nu med sin rekommendation till regionerna.
Kostnadseffektiv vid Skelleftesjukan
NT-rådet, regionernas gemensamma organ för ordnat införande av nya terapier, anser att vården kan börja använda Tegsedi (inotersen) som andra linjens behandling i de två första sjukdomsstadierna.
När det gäller den andra genterapin, Onpattro (patisiran), anser NT-rådet däremot att den på grund av ett högre pris inte är kostnadseffektiv. Rådet rekommenderar att regionerna inte använder Onpattro, utom hos patienter som inte kan behandlas med Tegsedi.
Ett mycket efterlängtat besked för bland annat föreningen FAMY, som drivit på i frågan med bland annat en debattartikel i somras.
Lång väntan för drabbade
NT-rådets ställningstagande kommer mer än ett år efter att de två läkemedlen i fjol godkändes av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Godkännandena var efterlängtade bland patienter som såg fram emot att få tillgång till mer effektiva behandlingar mot den allvarliga sjukdomen. Men med priser på flera miljoner kronor per patient och år och brist på data om behandlingseffekten på längre sikt, är samtidigt de nya läkemedlen en utmaning för hälsoekonomer och beslutsfattare.
Den årliga kostnaden för att behandla en patient med Tegsedi uppskattas till cirka 3,1 miljoner kronor.