Hälsoekonomisk utvärdering av genterapi mot metakromatisk leukodystrofi
Finose, ett samarbete mellan myndigheter i Finland, Norge och Sverige, har gjort en hälsoekonomisk bedömning av genterapi mot den sällsynta sjukdomen metakromatisk leukodystrofi.
Bedömningen skiljer sig mot företaget Orchard therapeutics egen analys. Medan Finose i två olika scenarion bedömer att kostnaden per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår uppgår till motsvarande 3,5 respektive 3,4 miljoner svenska kronor, landar motsvarande kostnad i företagets analys på motsvarande 1,4 miljoner svenska kronor.
I Finose ingår läkemedelsmyndigheterna i Finland och Norge samt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, i Sverige. Inom samarbetet gör myndigheterna gemensamma hälsoekonomiska bedömningar av läkemedel. Syftet är att snabba på processen för ersättningsbeslut och därmed ge patienter snabbare tillgång till nya läkemedel.
Ärftlig och obotlig diagnos
Metakromatisk leukodystrofi är en ärftlig sjukdom med symptom som gångsvårigheter och gradvis försämrad kognition. Den ger också en kraftigt förkortad livslängd. De flesta barn som insjuknar tidigt avlider inom fem år efter de första symptomen. Förekomsten av sjukdomen uppges i internationella studier vara 1-2 per 100 000 personer.