Genterapiläkemedel rekommenderas till små barn med SMA
NT-rådet vid Sveriges kommuner och Regioner har beslutat att rekommendera läkemedlet Zolgensma mot spinal muskelatrofi (SMA). Zolgensma är en genterapi som ges vid ett tillfälle vid behandling av den ärftliga och sällsynta neuromuskulära sjukdomen spinal muskelatrofi typ 1 (SMA I).
- Äntligen! Professor Thomas Seijersen har talat om detta läkemedel och det är fantastiskt att det nu finns möjligheter, säger Neuros ordförande Lise Lidbäck i en kommentar.
Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) rekommenderas till patienter som väger mindre än 13,5 kg och har upp till 3 kopior av SMN 2-genen med SMA typ 1.
För patienter som inte är aktuella för behandling med Zolgensma är rekommendationen att barn under 18 år i första hand använder Evrysdi och i andra hand Spinraza.
Läkemedlen ska inte kombineras och om patienten behandlats med Zolgensma ska inte ytterligare behandling genomföras med Evrysdi eller Spinraza.
Hög engångskostnad
Läkemedlet Zolgensma är en ny genterapi med en mycket hög engångskostnad. Utan avtal är läkemedelskostnaden cirka 20 miljoner kronor för en behandling, enligt sajten neurologiisverige.se.
- Jag tänker att prislappen är låg, sett över ett helt livsperspektiv utan personlig assistans och stora behov. En sådan lättnad för nyblivna föräldrar till ett dödssjukt barn, att nu kunna få hopp om livet tack vare forskningens framsteg, säger Lise Lidbäck.
NT-rådets målsättning för nya läkemedel som är gen- och cellterapier är att hitta bra modeller för snabb och jämlik introduktion, med en riskdelning mellan regioner och företag vad gäller osäkerheten om framtida effekt av behandlingen.
Ambitionen när det gäller Zolgensma har varit att komma fram till ett långsiktigt hållbart avtal, där uppföljning av behandlingsresultatet används för att dela risken avseende kostnaden för behandlingen.
Bedöms ha livslång effekt
Trots ett ambitiöst arbete av den regiongemensamma förhandlingsgruppen gick det inte att komma fram till ett sådant avtal. Det nuvarande avtalet innebär att engångskostnaden reducerats så att kostnaden kan anses rimlig utifrån antagandet att företagets bedömning om livslång effekt uppfylls.