Miljonstöd för att forska om ALS

Vad tänkte du när du fick beskedet?
- En imponerande donation som kommer säkerställa fortsättningen på redan pågående projekt och möjliggöra nya projekt!

Vad hoppas du uppnå?
- Jag hoppas att vi ska få bättre kunskap om de tidigaste molekylära förändringarna vid ALS och att vi ska kunna medverka i de mest lovande experimentella läkemedelsstudierna. Bland dessa är ATLAS_SOD1 Tofersen-studien och den nya FUSION-genterapistudien de första där två svenska patienter medverkar. Vi kommer även att kunna göra mer omfattande kognitionsstudier.

Vilka mer är involverade och vad gör de?
- Det är 26 personer som för närvarande arbetar i olika delar av ALS-gruppen Umeå. Nyckelpersoner i aktuella projekt är bland andra Dr Karin Forsberg, Dr Per Zetterström och yngre forskare Isil Keskin.

Hur stor skillnad tror du att ditt projekt kommer att göra?

- Det här stora anslaget, tillsammans med övriga anslag, gör att vi har medel och personal till att jobba mer med ”riskprojekt” och testa en rad nya teorier, några av dessa tillsammans med biotekföretag i Sverige.

Vad är det för riskprojekt?
- I samarbete med en forskargrupp i Danmark har vi hittat vad som kan vara en ny biomarkör för ALS-sjukdom. Tidskrävande ytterligare studier behövs dock för att kunna bekräfta de första laboratorieresultat. Ett annat riskprojekt går ut på att utveckla nya metoder för att analysera ytterst små mängder av felveckad SOD1-protein i ryggmärgsvätska.

Hur långt har forskningen kommit för att få fram bra läkemedel mot ALS?

- För enstaka typer av ALS har kunskapen kommit så långt att vi kan testa superspecifika så kallade precisionsmedicinska läkemedel. Dessa träffar enbart huvudorsaken till sjukdomen. Vi har stora förhoppningar på att dessa mediciner kommer att ha en avgörande och bromsande påverkan på sjukdomsutvecklingen.