En liten hand som greppar ett finger på en stor hand. Foto.
SMA finns i flera former. Vid SMA typ 1 visar sig symtomen inom de första sex månaderna av ett barns liv. Barnet har ofta svårt att suga och svälja. Överlevnaden utan effektiv behandling är under tre år. Foto: Pixabay.

Svårast sjuka barnen får nya läkemedlet mot SMA

NT-rådet ändrar sin rekommendation om vilka läkemedel vården ska använda vid spinal muskelatrofi, SMA.

NT-rådet rekommenderar nu i första hand det orala läkemedlet Evrysdi (risdiplam) för behandling av vissa patienter med spinal muskelatrofi, SMA. Rekommendationen avser dock inte alla patienter med SMA. Den patientgrupp som ingår är samma grupp som hittills har omfattats av injektionsbehandlingen med Spinraza (nusinersen). Det handlar om vissa barn under 18 år med SMA typ 1, 2 eller 3, men däremot inte vuxna.