Rapport från internationell MG-konferens

Konferensen anordnas av Myasthenia Gravis Foundation of America och Anna Rostedt Punga var med och organiserade den. Hittills har den anordnats var femte år. På konferensen beslutades att detta är lite för långt tidsintervall så nästa konferens kommer att anordnas redan om tre år.

Nedan har Anna summerat det som presenterades på konferensen:

Kliniska läkemedelsprövningar

Ett stort fokus låg på kliniska studier som hade för avsikt att bedöma effekten av nyligen framtagna läkemedel vid generaliserad MG. Båda kliniska prövningarna nedan leddes av James Howards, neurolog i Chapel Hill, North Carolina, USA:

1) Ravulizumab: detta är ett läkemedel med en långverkande hämmande effekt på komplementfaktor C5. Flera resultat kom gällande god effekt och tolerabilitet för läkemedlet utifrån tid från behandlingsstart efter diagnos av AChR-antikroppspositiv generaliserad MG från den så kallade ”CHAMPION-MG-studien”.

2) Efgartigimod: detta är ett läkemedel i form av en human IgG1-antikropp Fc-fragment som blockerar neonatal Fc-receptor och minskar mängden antikroppar. I den så kallade ”ADAPT-studien” gavs Efgartigimod intravenöst var fjärde vecka till patienter med AChR-antikroppspositiv generaliserad MG. Resultaten visade att denna behandling var säker avseende biverkningar och att det förbättrade MG-status.

Undergrupper av MG

Juvenil MG drabbar barn och ungdomar upp till 18 år med MG och det konstaterades att även denna patientgrupp bör inkluderas i randomiserade kliniska prövningar för att nya läkemedel ska komma även denna grupp till gagn. En studie avseende Efgartigimod vid juvenil MG planeras.

Patienter med ögonsymptom (okulär MG). En studie av bland annat Jan Verschuuren och Amelia Evoli visade att En nästan identisk andel av patienter med okulär och generaliserad MG använder kortisonpreparat, vilket tyder på ett liknande behov av alternativa terapier i båda grupperna. Dessutom visade sig initiala symptom vara av prognostiskt värde. Slutligen rapporterade en stor grupp av generaliserad MG rapporterade okulär svaghet som det mest invalidiserande symtomet, motiverande mer uppmärksamhet på okulär svaghet i MG-skalor och kliniska prövningar.

I en studie där vi medverkade visade sig patienter med MuSK-antikroppar (MuSK + MG) påvisades ha mer IgG4-antikroppsnivåer och en felreglering av sitt IgG4- autoimmuna svar (D Vergossen med flera, Leiden), vilket är viktigt för veta för att förstå hur sjukdomen drivs.

Biomarkörer vid MG

Ett stort problem vid MG, både i kliniska läkemedelsprövningar och i klinisk rutin, är avsaknaden av enkelt mätbara biomarkörer som kan förutsäga sjukdomsförloppet. Mycket diskussioner handlade om detta.

Rapporter presenterade om möjligheten att mäta så kallade B-celler i transition för att se vilka patienter som inte svarar bra på immunoterapi (Damato med flera, Rom). En annan grupp i Sydafrika (Heckman med flera, Cape Town) hittade specifika mikroRNA som var förändrade i ögonmusklerna hos patienter som utvecklar ögonmuskelpares. Vår grupps resultat presenterades av Francesca Beretta (neurolog från Italien), som visade att mikroRNA miR-30e-5p i blodet är en lovande biomarkör för att förutsäga sjukdomsförloppet vid MG, oberoende av undergrupp av MG.

COVID-19 och MG

Svaret på COVID-19 mRNA vaccination undersöktes i två oberoende studier av en spansk grupp (Reyes-Leiva med flera, Barcelona) och en italiensk grupp (Mantegazza med flera, Rom). Båda studierna fann att mRNA-vaccination mot COVID-19 är säkert för MG-patienter och att det inte har någon negativ effekt på sjukdomsförloppet eller biverkningar som förvärrar MG-symtom.

MG-patienter som vaccinerades fick dessutom ett fullgott immunsvar mot COVID-19. Ytterligare en kanadensisk studie rapporterade (Alcantara med flera, Ontario) att personer med en historia av MG som insjuknat i COVID-19 hade ungefär dubbelt så stor risk för sjukhusvistelse och intensivvårdsinläggning jämfört med matchade kontroller. Även i denna studie var vaccineringsgraden hög, med försumbar risk för allvarlig MG-försämring efter vaccination.

En solig och avkopplande sommar tillönskas alla läsare av detta nyhetsbrev.

Bästa hälsningar
Anna Rostedt Punga