Glasögon och papper för att visualisera forskningsstudie
Foto: Pixabay.com

Positiva behandlingsresultat för ATTR-amyloidos

I samband med Peripheral Nerve Societys årsmöte presenterades positiva resultat från forskningsstudier av två olika läkemedel för behandling av ATTR-amyloidos.

En öppen studie i fas 3b visade att behandling med patisiran gav snabb och varaktig sänkning av serum-TTR hos patienter med ärftlig ATTR-amyloidos (hATTR-amyloidos) och progredierande polyneuropati efter ortotopisk levertransplantation.

Dessutom presenterades positiva resultat från fas 3-studien HELIOS-A där man undersökte forskningssubstansen vutrisiran. Det är ett RNAi-läkemedel under utveckling för behandling av transtyretinmedierad (ATTR) amyloidos, vilket innefattar både den ärftliga formen, hATTR-amyloidos, och den icke-ärftliga formen, wtATTR-amyloidos.

– Det är med stor glädje vi nu kan redovisa nya data från vårt kliniska TTR-program vid årets virtuella PNS-konferens, som ytterligare visar på behandlingsmöjligheterna med patisiran och vutrisiran för en stor grupp patienter med hATTR-amyloidos och polyneuropati. Behandlingsbehovet är stort för den här patientgruppen. Resultaten från fas 3b-studien av patisiran visade på robust TTR-avstängning samt förbättrad neuropati och livskvalitet efter tolv månaders behandling, säger John Vest, M.D. och Vice President för den kliniska forskningen vid Alnylam Pharmaceuticals.

– Dessutom visar resultaten från vår HELIOS-A-studie av forskningsläkemedlet vutrisiran att denna substans, som administreras subkutant en gång per kvartal, är en attraktiv behandlingsmöjlighet för patienter med hATTR-amyloidos och polyneuropati, fortsätter han.