Injektionsspruta. Foto.
Den ursprungliga fas III-studien gav inte tillräckligt, men förlängningen gav mer. Foto: Pixabay.

Nytt hopp om läkemedel för liten grupp med ärftlig ALS

De nya resultaten kommer från både en fas III-studie och en förlängningsstudie. De ger en positivare bild av behandlingens effekt än fas III-studien ensam gjorde. Resultaten har publicerats i New England journal of medicine.

Det undersökta läkemedlet ges till patienten genom injektioner in i ryggmärgskanalen en gång i månaden. Substansen är designad för att dämpa produktionen av proteinet Sod1.

Detta protein kan ackumuleras i giftiga mängder hos de cirka två procent av ALS-patienterna som har en viss genmutation. Målet med utvecklingen av substansen tofersen är att få fram en behandling som kan bromsa sjukdomsutvecklingen hos denna mindre undergrupp av ALS-patienter.