En miljöbild från Skellefteå. Foto.

Nya data om ATTR-amyloidos

Alnylam presenterar nya data från forskningsprogrammen om ATTR-amyloidos vid 2021 års möte i Peripheral Nerve Society

Läkemedelsbolaget Alnylam Pharmaceuticals redovisade, i samband med Peripheral Nerve Societys årsmöte, positiva resultat från en öppen fas 3b-studie där man utvärderat säkerhet, effekt och farmakokinetik (PK) för patisiran hos patienter med ärftlig ATTR-amyloidos (hATTR-amyloidos) med progredierande polyneuropati efter ortotopisk levertransplantation (OLT).

Serum-TTR sjönk med 91 procent från baslinjevärdet hos patienter som behandlades med patisiran, uppmätt som ett genomsnitt av minskningarna månad sex och månad tolv. Dessutom stämde säkerhetsprofilen för patisiran överens med de tidigare rapporterade säkerhetsresultaten i fas 3-studien APOLLO.

Onpattro (patisiran) är godkänt i EU, Schweiz och Brasilien för behandling av hATTR-amyloidos hos vuxna med polyneuropati i stadium ett eller två, samt i USA, Kanada och Japan för behandling av polyneuropati vid hATTR-amyloidos hos vuxna.

De nyligen presenterade resultaten kommer att utgöra grunden för en ansökan för utökad indikation av patisisran, även inom EU.