Möjlighet att delta i studie för behandling mot ALS
Denna studie är känd som Phoenix-studien. I Sverige pågår Phoenix vid Studieenheten Akademiskt specialistcentrum (Stockholm) och Norrlands Universitetssjukhus (Umeå). Ansvariga för Phoenix söker nu fler deltagare med ALS till fas 3-studien.
Om du är intresserad av att delta i Phoenix-studien ska du diskutera det med din behandlande läkare.
Hur går studien till?
I fas 3-studien undersöks effekten och säkerheten hos AMX0035, ett prövningsläkemedel. AMX0035 består av en kombination av två molekyler: ursodoxicoltaurinsyra (TUDCA) och natriumfenylbutyrat. Båda har tidigare visat sig vara säkra och väl tolererade hos personer med ALS. Kombinationen av de två läkemedlen tros minska nervcellsdöd hos personer som lever med ALS.
Phoenix är en 48 veckors dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie. Det innebär att effekten av AMX0035 jämförs med effekten av placebo. En placebo är en substans utan aktiva ingredienser, ett "falskt läkemedel".
Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas AMX0035 eller placebo. Du har 60 % chans att få AMX0035 och 40 % chans att få placebo. Varken deltagaren eller studiegruppen kommer att få veta vilken grupp deltagaren har placerats i förrän efter att studien har avslutats.
Studieläkemedlet och placebo kan lösas upp i vatten och intas som en dryck. Om du har en gastrostomi- eller nasogastrisk (matnings)slang kan studieläkemedlet administreras via matningsslangen. Detta innebär att deltagarna kan ta studieläkemedlet hemma. Behandlingsperioden i studien är 48 veckor.
Vem kan delta?
De viktigaste kriterierna för att delta i den här studien är:
- Du har fått diagnosen ALS.
- Du är inom 24 månader från symtomdebut och har svaghetssymtom.
- Din lungfunktion är inte allvarligt nedsatt och du behöver inte en permanent respirator.
- Du får inte vara gravid eller amma under hela studiens längd och är villig att använda preventivmedel.
- Om du har eller överväger att få diafragmapacing under studien är det inte möjligt att delta.
- Du får använda riluzol: men måste ha en stabil dos i minst 30 dagar före deltagandet.
Du kan fortsätta din behandling med riluzol under hela studiens längd.
Under en period på 1 år medan du deltar i denna studie kommer du att behöva besöka forskningscentret cirka 6 gånger för undersökningar. Du kommer också att kontaktas cirka 9 gånger per telefon eller videosamtal.
Mer information
Är du intresserad av att delta i studien? Om du uppfyller kriterierna ovan och om du bor i Sverige ska du diskutera ditt intresse att delta med din behandlande läkare.
Har du eller din läkare frågor, kontakta TRICALS som är ett internationellt konsortium för kliniska prövningar eller Amylyx Pharmaceuticals som ansvarar för studien:
TRICALS via info@tricals.org eller Clinicaltrials@amylyx.com.