Laga hjärnan med friska gener
Genterapi innebär att man behandlar en sjukdom genom att lägga till eller förändra gener i vissa, eller alla, av kroppens celler. Kan det vara ett sätt att behandla hjärnans sjukdomar?
Det finns exempel på sjukdomar i hjärnan som framgångsrikt behandlas med genterapi, ett av de mest omskrivna är spinal muskelatrofi 1. Sjukdomen kan i sin allvarligaste form leda till kraftiga motorikproblem hos nyfödda barn. Dessa barn saknar en viktig gen som är nödvändig för de nervceller som kontrollerar musklerna.
– Tidigare avled ofta den drabbade före två års ålder, men med ny genterapi kan de nu dansa vid sju års ålder. Det är ett remarkabelt resultat, berättar Johan Jakobsson, professor i molekylär neurogenetik vid Lunds universitet till sajten forskning.se.
Nobelprisad teknik
Johan Jakobsson har i sin forskning med att utveckla terapier mot Huntingtons sjukdom använt den nyligen nobelprisade Crispr-tekniken för att studera olika geners funktion. Huntingtons sjukdom orsakas av en muterad variant av en gen som leder till sjukdomen. Men många av hjärnans sjukdomar är mer komplexa än så.
– Parkinsons sjukdom, alzheimer och psykiatriska sjukdomar har en tydlig, ärftlig komponent, men inte någon tydlig genetisk förklaring. Det är många genvarianter involverade och det räcker tyvärr inte med att rätta till en enda felaktig gens uttryck, förklarar Johan Jakobsson.
Genetik men inte teknik
Han förklarar att det ska till två saker för att en genterapi ska kunna fungera.
– Dels behöver man förstå genetiken och genernas roll vid den specifika sjukdomen. Och dels behöver tekniken för hur man ska kunna modifiera de kända generna fungera. I Huntingtons sjukdom förstår vi generna, men tekniken för att genomföra behandlingen är inte helt framme än, säger Johan Jakobsson.