Klartecken för ny terapi mot Skelleftesjukan
Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP rekommenderade vid sitt senaste möte marknadsgodkännande för Amvuttra (vutrisiran). Detta är en ny läkemedelsbehandling mot ärftlig transtyretinamyloidos, Skelleftesjukan, en allvarlig och svårbehandlad sjukdom med hög förekomst i bland annat delar av norra Sverige.
På senare år har det tillkommit en ny typ av behandlingar vid denna diagnos. Dessa påverkar levercellerna på genetisk nivå så att produktionen av transtyretin minskar. Två sådana läkemedel rekommenderas i Sverige sedan ett par år av NT-rådet för en undergrupp av patienter. Dessa läkemedel är Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran) som kostar flera miljoner kronor per patient och år. De rekommenderas för patienter i tidiga sjukdomsstadier som inte får effekt av annan behandling.
Det nya läkemedlet Amvuttra, som EMA nu gett klartecken för, är ett tillskott till denna läkemedelsgrupp.
Läkemedlet marknadsförs av företaget Alnylam och godkände tidigare i år i USA. Enligt medieuppgifter ligger listpriset för ett års behandling av en patient på motsvarande cirka 4,7 miljoner kronor.
Det återstår att se om och i så fall när det nya läkemedlet kommer att introduceras i den svenska vården.