Klart från SKL:s NT-råd att vissa SMA-patienter kan behandlas med Spinraza

Patienter under 18 år med Spinal muskelatrofi, SMA typ 1 och 2 kan under vissa förutsättningar och strikt kontroll erbjudas behandling med det nya mycket dyra, men effektiva läkemedlet Spinraza. Den rekommendationen ger NT-rådet till Sveriges landsting och regioner från och med 20 december.

Spinraza är ett läkemedel med mycket högt pris som i studier har visat effekt hos patienter med de svåraste formerna av sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA. NT-rådet har förhandlat med läkemedelsföretaget om priset och landstingen kommer att teckna avtal med företaget som reducerar kostnaderna för Spinraza.

- Det är ett väldigt dyrt läkemedel. Vi måste därför se till att de patienter som får läkemedlet är de som har störst behov och som får mest effekt av det. Behandlingen ska också avbrytas direkt om den inte har effekt, säger Gerd Lärfars, överläkare i internmedicin och ordförande i NT-rådet.

Alla landsting och regioner har frivilligt anslutit sig till en samverkansmodell, där man arbetar gemensamt med prissättning, introduktion och uppföljning av läkemedel. NT-rådet har landstingens mandat att avge rekommendationer om användning av nya läkemedel. Rådet beslutar också om vilka läkemedel som ska omfattas av nationellt ordnat införande.

Följs upp i kvalitetsregister
NT-rådet har nu utsett en arbetsgrupp för Spinraza, som tillsammans med patientens specialistläkare ska besluta om behandling kan ske hos enskilda patienter. Behandling kan enbart ske enligt i förväg uppställda medicinska kriterier. Var sjätte månad ska behandlingen av patienten utvärderas. Då ska den också avslutas om den inte visat god effekt.

— Vi har tillsatt arbetsgruppen som består av experter inom barnmedicin och neurologi för att säkerställa att läkemedelsbehandlingen sker jämlikt över landet. Alla patienter kommer att bedömas på samma sätt. Arbetsgruppen ska också vara ett stöd för vården, säger Gerd Lärfars.
All behandling med Spinraza ska följas upp i nationella kvalitetsregister med syfte att få mer kunskap om läkemedlets effekt och säkerhet på gruppnivå.
Det finns i nuläget för lite vetenskapligt underlag som stöder användning av Spinraza hos vuxna patienter eller vid SMA typ 3. Användningen vid SMA typ 3 bör därför ske inom ramen för vetenskapliga studier där företaget ansvarar för behandling och utvärdering av effekt och biverkningar.

NT-rådet rekommenderar därför inte behandling med Spinraza hos vuxna patienter med SMA eller hos patienter med SMA typ 3. Undantaget gäller patienter med SMA typ 3a, som debuterar före tre års ålder och liknar SMA typ 2. Där kan behandling enligt de givna förutsättningarna bli aktuell.

(

Läs NT-rådets hela yttrande

Hör neurologerna Mar Tulinius och Christofer Lindberg om den första läkemedelsbehandlingen mot muskelsjukdomarna SMA typ 1 och 2 här i Neuropodden, Neuroförbundets nya kanal:

Läs om landstingens samverkansmodell för läkemedel)

Det här är NT-rådet (nya terapier)
NT-rådet har landstingsmandat att avge rekommendationer om förhållningssätt till nya läkemedelsterapier.

NT-rådet är utsett av landstingens hälso- och sjukvårdsdirektörer och en utveckling av NLT-gruppen (nya läkemedelsterapier) som bildades 2009. Gruppen rapporterar till styrgruppen för landstingens samverkan kring läkemedel. NT-rådet beslutar om rekommendationer på samma medicinska grund och etiska plattform som Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV).

NT-rådets uppgifter är att

Ge vägledande rekommendationer å samtliga landets landstings vägnar. Rekommendationerna avser:
klinikläkemedel
förskrivningsläkemedel utanför förmånen
vissa förmånsläkemedel, i de fall landstingen identifierat sådant behov
i framtiden medicintekniska produkter som TLV tagit fram kunskaps­underlag för och eventuellt även andra medicinska insatser
Besluta om för vilka läkemedel införande- och uppföljnings­protokoll ska tas fram, efter att ha mottagit landstingens synpunkter.
Nominera ärenden till TLV:s klinikläkemedelsuppdrag efter att ha mottagit landstingens synpunkter.
Godkänna införande/uppföljningsprotokoll
Kommunicera uppföljningsresultatet och baserat på detta ta ställ­ning till om läkemedlet/indikationen anses infört och kan över­lämnas till vanlig verksamhet
I övrigt hantera läkemedelsfrågor av principiell natur som lyfts av enskilda landsting till den gemensamma nivån
Läs mer om NT-rådet här