Första behandlingen för primärprogressiv multipel skleros (PPMS) snabbutreds
, Källa: mynewsdesk.com/se/roche_ab
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat Roches läkemedel ocrelizumab "genombrottsstatus" (Breakthrough Therapy Designation) för behandling av primärprogressiv MS (PPMS). Beslutet innebär att FDA snabbar på processen med att göra läkemedlet tillgängligt för behandling av PPMS i USA.
Vid PPMS, som drabbar 10-15 procent av alla med diagnosen MS, ökar funktionsnedsättningen successivt, men utan korrelation till de för MS så karaktäristiska skoven.
FDA kan bevilja "genombrottsstatus" för kommande läkemedel för behandling av allvarliga eller livshotande sjukdomar där det föreligger stora medicinska behov. Idag finns det inte några godkända behandlingar som bromsar eller fördröjer sjukdomsförloppet vid PPMS. Antalet sjukdomsmodifierande behandlingar för skovvis förlöpande MS har däremot ökat stadigt under de senaste åren.
– Roche arbetar nu intensivt med att förbereda ansökan till läkemedelsmyndigheterna både i USA och EU, för att så snabbt som möjligt göra ocrelizumab tillgängligt för patienter med PPMS, säger Margareta Olsson-Birgersson, medicinsk direktör på Roche AB.
Roche planerar att lämna in ansökan om ett godkännande för ocrelizumab, i både USA och EU, under första halvåret 2016.
Om ocrelizumab
Ocrelizumab är en humaniserad monoklonal antikropp utvecklad för att specifikt rikta sig mot CD20-positiva B-celler. CD20 är ett protein som finns på ytan på vissa av kroppens B-celler. På senare år har man kunnat visa att B-celler spelar en viktig roll för uppkomst av skador på myelin och axoner och har en nyckelroll i den inflammationsprocess som uppstår vid multipel skleros. . Dessa skador kan leda till funktionsnedsättning hos personer med MS. Prekliniska studier visar att ocrelizumab angriper och minskar antalet CD20 positiva B-celler. Däremot påverkar ocrelizumab inte stamceller eller plasmaceller vilket betyder att viktiga funktioner i immunförsvaret bevaras. Fas III programmet för ocrelizumab omfattar tre studier: OPERA I, OPERA II och ORATORIO.
Om multipel skleros
Multipel skleros (MS) är en kronisk sjukdom som inte kan botas och som drabbar uppskattningsvis 2,3 miljoner människor runt om i världen (1, 2). I Sverige lever omkring 18 000 personer med MS. Sjukdomen är vanligare i Sverige jämfört med många andra länder i världen. Kvinnor insjuknar dubbelt så ofta som män.
MS uppstår när immunförsvaret angriper det skyddande fettinnehållande lagret, myelinet, som omger nervtrådarna (axonerna) i hjärnan, ryggmärgen och synnerverna och orsakar en inflammation. Detta kan orsaka en mängd olika symptom som t ex muskelsvaghet, extrem trötthet (fatigue) och synrubbningar vilket ibland även kan leda till kvarstående funktionsnedsättning (3,4,5) . De flesta som drabbas av MS får sina första symptom vid 20-40 års ålder, vilket gör sjukdomen till den största (icke-trauma relaterade) orsaken till funktionsnedsättning hos unga vuxna (6).
MS med skov är den vanligaste formen av sjukdomen. Sjukdomsaktivitet och försämring kan inträffa även hos patienter som inte har uppenbara symptom, trots pågående behandling för MS. Primärprogressiv MS (PPMS) är en form av sjukdomen utan inledande skov som karaktäriseras av fortlöpande försämring av symptom (7). Uppskattningsvis en av tio patienter med MS har den primärprogressiva formen av sjukdomen där det idag saknas godkända läkemedel.