Endast ett av fyra läkemedel som godkänts inom EU för behandling av mycket sällsynta sjukdomar är tillgängligt för svenska patienter. Det duger inte konstaterar Anders Blanck i en ledare i Life-time och föreslår att Sverige bör införa en formell rätt för personer med en livshotande eller svårt funktionsnedsättande sjukdom att få pröva det första läkemedel som tas fram och godkänns mot deras sjukdom.

Svenska patienters tillgång till läkemedelsbehandling debatteras sällan politiskt trots att läkemedel är den kanske viktigaste insatsen i hälso- och sjukvården och utgör en betydande budgetpost. Patienternas tillgång till läkemedel kopplas inte heller samman med politiska beslut om satsningar på forskning och Life Science, trots att dessa investeringar inte kan realiseras fullt ut om patienterna inte får tillgång till de läkemedel som ofta är slutprodukten av satsningarna.

En orsak är nog att det svenska systemet för prissättning, subvention och introduktion av läkemedel är så tekniskt komplicerat att bara ett mindre antal experter förstår det fullt ut. Det är därför lätt att bara anta att ökade läkemedelskostnader också innebär att patienter får tillgång till den läkemedelsbehandling som de behöver. Att så är fallet är dock inte självklart. Den kontrollfråga som politiskt ansvariga måste ställa är om de läkemedel som godkänns inom EU – utifrån att de är säkra och effektiva – också faktiskt kan användas för att behandla svenska patienter när det behövs. För majoriteten av patienterna är svaret entydigt ja, men det finns grupper av patienter där svaret är lika entydigt nej.

Det riktigt bekymmersamma är att det är patienter med mycket stora vårdbehov – med livshotande eller svårt funktionsnedsättande sjukdomar som hittills helt saknat effektiv behandling – som inte får den läkemedelsbehandling som de behöver. Det är också bekymmersamt eftersom det motverkar regeringens satsningar inom Life Science genom att minska företagens intresse av att investera i Sverige eftersom deras nyare läkemedelsbehandlingar inte används här.

Lif har under de senaste fyra åren analyserat i vilken utsträckning som de läkemedel som godkänns inom EU också är tillgängliga för patienterna i Sverige. Analysen utgår från de offentliga uppgifter som den europeiska branschorganisationen för läkemedelsföretag (EFPIA) årligen sammanställer i den så kallade WAIT-rapporten. Årets svenska analys visar att 59 procent av alla läkemedel som godkändes av den europeiska läkemedelsmyndigheten under åren 2017–2019 var tillgängliga för svenska patienter i december 2020.

Analyseras endast läkemedel för sällsynta sjukdomar var 35 procent tillgängliga i Sverige, med stor skillnad mellan olika typer av läkemedel. Det var dubbelt så vanligt att läkemedel för sällsynta cancersjukdomar var tillgängliga (60 procent) jämfört med andra sällsynta sjukdomar (26 procent). Av de läkemedel som inte var tillgängliga i Sverige 2020 bedömdes 38 läkemedel vara sådana som inte kan ersättas av något annat tillgängligt läkemedel, 18 av dessa var tillgängliga i Danmark, varav 11 var just läkemedel för sällsynta sjukdomar som inte är cancer.

Årets europeiska WAIT-rapport publiceras senare i vår, men förra årets rapport visar att när det kommer till läkemedel för sällsynta sjukdomar som inte är cancer så avviker Sverige på ett tydligt sätt från andra länder. Sverige är tyvärr det nordiska land som ligger sämst till när det gäller att göra dessa läkemedel tillgängliga för patienterna. Att bara en tredjedel (33 procent) av dessa läkemedel som godkändes inom EU 2015–2018 var tillgängliga i Sverige i slutet av 2019 placerar Sverige på EU-medelvärdet. Motsvarande andelar i våra nordiska grannländer var 49 procent i Finland, 54 procent i Norge och 74 procent i Danmark.

Att dessa sammanställningar av offentliga uppgifter har gjorts av läkemedelsbranschen används ofta som argument för att ifrågasätta resultaten. Vi håller med om att det egentligen inte är branschens uppgift att tillhandahålla denna typ av analyser. Analyserna borde i stället efterfrågas av statliga och regionala politiker från en offentlig källa. De borde utgöra en grund för att bedöma om systemet för subventionen av medborgarnas läkemedelskostnader levererar önskvärd tillgång till läkemedelsbehandling för patienter i Sverige. Vi anser därför att regeringen omgående bör ge TLV ett sådant uppdrag, vilket även var ett av förslagen i slutbetänkandet från Toivo Heinsoos Läkemedelsutredning.

Det positiva i analysen som Lif gjort är att det arbete som staten tillsammans med regionerna bedrivit under många år inom den nationella cancerstrategin har givit resultat. Det finns idag inte några större skillnader i tillgänglighet mellan läkemedel för mer vanliga eller för sällsynta cancersjukdomar. Ett exempel på sådana särskilda satsningar innebär att alla barn med cancer ska erbjudas att få hela sin arvsmassa analyserad för att se exakt vilken behandling som passar dem, eller om det kan utvecklas läkemedel mot just deras speciella cancerform. Men, det förutsätter att dessa barn i nästa steg också ges tillgång till den behandling som analysen visar att de behöver.

När det kommer till barn med andra sällsynta sjukdomar än cancer är situationen tyvärr betydligt sämre. Barn som av läkare konstaterats ha en sådan sjukdom – som ofta beror på avvikelser i arvsmassan – får inte den behandling som DNA-analysen visar att de behöver. Att det finns stora brister i patienters tillgång till läkemedel för sällsynta sjukdomar som inte är cancer är ingen nyhet. Det rapporteras regelbundet i media om enskilda patienter med sällsynta sjukdomar som inte får tillgång till den behandling som skulle kunna rädda deras liv, eller göra att de kan leva ett fungerande liv.

Rent krasst gäller det ofta barn med medfödda sjukdomar som går en för tidig död eller en livslång funktionsnedsättning till mötes, för att de inte ens ges möjlighet att pröva det första effektiva läkemedlet för deras sjukdom som forskats fram. Det är lätt att förstå den förtvivlan som föräldrarna till dessa barn känner. Men trots medias rapportering saknas fortfarande tydliga satsningar liknande de som gjorts för att tillgängliggöra ny behandling för cancer.

Jag tycker att det är uppseendeväckande att vi hamnat här trots att hälso- och sjukvården enligt lag ska prioritera insatser utifrån medborgarnas behov och ge dem som har störst vårdbehov mest insatser. Även TLV och regionerna ska beakta behovsprincipen vid beslut om läkemedel. Det måste ses som ett enormt misslyckande att just patienter med de största behoven utifrån risk för död och funktionsnedsättning inte får tillgång till den behandling de behöver. Att ge dessa patienter tillgång till de första effektiva läkemedlen för livshotande och svårt handikappande sjukdomar som godkänns inom EU behöver därför hamna högt upp på den hälso- och sjukvårdspolitiska agendan.

Frågan är som sagt inte ny men de senaste siffrorna – att bara ett av fyra nya läkemedel för sällsynta sjukdomar som inte är cancer är tillgängliga för svenska patienter – tydliggör att det inte längre går att vänta med specifika åtgärder för att anpassa nuvarande hantering på systemnivå, och för att tydliggöra enskilda patienters rättigheter till att åtminstone få pröva de enda behandlingar som står till buds.

Dagens modell för subvention och prissättning infördes för 20 år sedan då nästan alla läkemedel var sådana som används av många personer för breda folksjukdomar. Läkemedelsförmånslagen innehåller därför bara en beslutsparagraf (§15) som ska tillämpas lika för alla typer av läkemedel och situationer. TLVs beslut om ifall patienternas läkemedelskostnader ska subventioneras av samhället baseras på hälsoekonomiska utvärderingar, vilka också är enklare att tillämpa när det finns vetenskapliga studier som med stor säkerhet visar läkemedlets effekt.

När patienterna är få och effekten är en förväntad ökning av livslängden för barn och unga tar det mycket lång tid att samla det vetenskapliga underlag som behövs för att TLV ska kunna fatta ett lika säkert beslut som för läkemedel där effekten kommer efter kort tid. Vi kan inte snabbspola tiden framåt. Därför står valet mellan att inte ge patienter tillgång till behandlingen innan det gått tillräckligt lång tid för att det ska gå att göra en säker hälsoekonomisk analys, eller att göra ett undantag och ge patienterna tillgång till behandling utifrån särskilda ekonomiska uppgörelser med läkemedelsföretagen och krav på att företagen löpande redovisar nya vetenskapliga underlag. Den europeiska läkemedelsmyndigheten har valt den senare vägen – ett så kallat stegvist godkännande – för att behövande patienter snabbt ska få tillgång till behandling. Det hjälper dock inte när TLV och regionerna efterfrågar mer omfattande underlag än vad den EU-gemensamma myndigheten gör.

Att myndigheter drar åt olika håll är ett problem som bara kan lösas genom en tydlig politisk inriktning som pekar ut vad som är mest prioriterat: patienters tillgång till behandling eller säkerheten i TLVs och regionernas hälsoekonomiska beslut. Lif ser att det är självklart att patienterna inte kan tas som gisslan för att minska de ekonomiska riskerna. De ekonomiska aspekterna måste läkemedelsföretagen, regionerna och staten kunna hantera utan att patienterna kommer i kläm.

Att det finns behov av att kunna göra undantag från huvudregeln i Läkemedelsförmånslagen har uppmärksammats både i TLVs arbete och i statliga utredningar. Det finns också redan remitterade lagförslag från Läkemedels- och apoteksmarknadsutredningens slutbetänkande från 2014 som syftar till att skapa en alternativ möjlighet att värdera och finansiera läkemedel som annars kanske inte skulle komma till användning för de patienter som behöver dem. Genom att lägga fram det förslaget för riksdagen kan regeringen skapa förutsättningar för att fler läkemedel för sällsynta sjukdomar kan inkluderas i läkemedelsförmånen, och på så sätt se till så att patienterna kan få tillgång till den behandling de så väl behöver.

Även med en möjlighet att göra sådana undantag i Läkemedelsförmånslagen så kommer det att finnas läkemedel som vid godkännandet inom EU inte når upp till de svenska kraven för att ett läkemedel ska göras generellt tillgängligt för en viss grupp av patienter. I dessa situationer behöver utgångspunkten vara en annan än den som generellt gäller vid prissättning, subvention och introduktion av läkemedel. Läkemedel är ju den enda insatsen i hälso- och sjukvården som statliga myndigheter utvärderar vetenskapligt innan de ens får användas och därefter ekonomiskt innan de kan användas. Det är i grunden en väldigt bra ordning och alla insatser i hälso- och sjukvården borde hanteras på samma sätt. Andra insatser inom vården granskas och prioriteras dock inte lika noga vilket riskerar att leda till att patienter som behöver nya läkemedelsbehandlingar missgynnas. Det gör att det ofta använda argumentet – att läkemedelsbehandling av patienter med sällsynta sjukdomar riskerar att tränga undan annan vård – måste utmanas. Ingen kan nämligen peka ut vilken vård som i så fall trängs undan, eller om den vården har ett större värde än den aktuella läkemedelsbehandlingen. Vi vet också att det finns mycket ineffektivitet i svensk hälso- och sjukvård, till exempel i form av felaktig läkemedelsanvändning som uppskattas kosta lika mycket som den samlade läkemedelsnotan. Nuvarande situation kan därför liknas vid att sila mygg och svälja kameler.

Personalen i hälso- och sjukvården fattar dagligen beslut om insatser för att enskilda patienter inte ska komma till skada. Då måste det vara möjligt att också använda läkemedel som inte prioriteras och rekommenderas på gruppnivå. Det är i sådana situationer rationellt att pröva eftersom enskilda patienter kan få mycket god effekt även om den genomsnittliga effekten – som läkemedel utvärderats utifrån – inte är lika tydlig. Genom att pröva läkemedel när de verkligen behövs kan även de kliniska experterna få den erfarenhet som behövs för att bättre kunna förutse vilken effekt som olika patienter kan förväntas få.

Lif föreslår därför att svenska patienter ska ges en formell rätt att – under vissa förutsättningar – pröva det första potentiellt effektiva och godkända läkemedlet mot deras sjukdom. En sådan rättighet bör i första hand ges till dem med störst vårdbehov, till exempel de som har livshotande eller svårt funktionsnedsättande sjukdomar. Ansvarig läkare kan då tillsammans med patienten utvärdera effekten, och om den uteblir avsluta behandlingen så snart som möjligt.

Regionerna har redan en modell där kliniska experter samlas i nationella grupper som tar fram strikta behandlingsprotokoll för både in- och utsättning av behandling med läkemedel utifrån vilka enskilda patienter följs upp. Det arbetssättet bör kunna användas regelmässigt för att säkerställa en kontrollerad form för den föreslagna rätten för enskilda patienter att pröva en behandling som inte är allmänt rekommenderad.

Men, då frågar ni er kanske, är inte detta bara ett sätt att argumentera för att läkemedelsföretagen inte ska behöva ta ansvar för sin prissättning? Nej, det ställer snarare större krav på företagen att agera ansvarsfullt. Ges det möjlighet för enskilda patienter att pröva den första effektiva behandlingen för en livshotande eller svårt funktionsnedsättande sjukdom vilar ett mycket stort ansvar på företaget att erbjuda ekonomiska förutsättningar för detta. Det är ett ansvar som vi är övertygade om att företagen kommer att ta på största allvar, och det ställer i sin tur krav på att TLV och regionerna är öppna för att pröva olika typer av avtalskonstruktioner.

Lif ser därför att staten behöver skjuta till resurser så att regionerna kan avsätta tid för att diskutera fram det bästa ekonomiska upplägget med varje företag. TLV och regionerna behöver också resurser för att tillsammans med företagen säkerställa att all data och kunskap som erhålls från användningen i Sverige kan användas för att löpande fatta nya och mer säkra beslut utifrån den gängse modellen för subvention och prissättning. Detsamma gäller om det senare kommer fler behandlingar för samma sjukdom då det vanliga sättet att utvärdera läkemedel kan användas och konkurrenssituationen kan utnyttjas.

Det är helt nödvändigt att vi utan dröjsmål hjälper barn och alla andra patienter som har livshotande eller svårt funktionsnedsättande sjukdomar som är så ovanliga att det vanliga sättet att värdera läkemedel är satt ur spel. De ska inte behöva gå den mediala vägen för att få sina behov tillgodosedda. De behöver få en formell rätt att prova det första potentiellt effektiva läkemedlet för sin sjukdom. Allt annat känns helt otänkbart.

Rapporten: https://www.lif.se/contentasse...

Ledaren har tidigare publicerats i Life-time 2021-04-23.