Studier om ny eventuell behandling vid ALS
ALS Center Karolinska informerar om två kliniska Fas II-prövningar där effekten av behandling med ett preparat har lovande resultat.
Dessa två studier har gett indikationer att preparatet delvis kan bromsa den muskulära svagheten som utvecklas vid ALS, mätt med funktionsskalan ALSFRS-R.
Behandlingstiden i studie 1 pågick i ett år och för studie 2 i sex månader. Behandlingen i studie 1 var i tablettform och för studie 2 som del av oralt kombinationsläkemedel.
Preparatet som heter tauroursodeoxycholsyra (TUDCA) är en vattenlöslig gallsyra som förekommer naturligt i små mängder i mänsklig galla. Studier med fler patienter behövs för att säkerställa resultaten, undersöka biverkningsrisken i en större patientgrupp och utvärdera om läkemedlet har effekt på överlevnad.
Nästa steg
Specialisterna på ALS Center Karolinska ser fram emot resultaten från en Fas III-studie med fler patienter som testar preparatet ensamt eller i kombination med andra nervskyddande läkemedel.
Fas III-studien startade under våren 2022 och pågår under ett års tid. Sverige har med cirka 10-20 patienter i den studien. Studien behövs dels för att ta reda på om den positiva effekten kan bekräftas, och dels om effekten kvarstår.
TUDCA kan inte förskrivas på recept, substansen är inte godkänd som läkemedel vare sig i Sverige, EU eller USA.
OBS! Egenbehandling med TUDCA och/eller PBA vid ALS sker på egen risk. Man bör även vara medveten om att egenbehandling med dessa substanser utgör hinder för deltagande i kliniska prövningar.
Innehållsansvarig: Helene Landersten