Internationell ALS-konferens i San Diego december 2025

Här kan du ta del av rapport från Umeås forskargrupp som var på plats:

Delar av vår forskargrupp från Umeå deltog och det var även en bra uppslutning från övriga nordiska länder, med både patientdeltagande och forskare från Island och Norge samt föreläsare från Danmark. Efter en dygnslång flygresa från Norrland till södra Kalifornien möttes vi av en stark decembersol och en konferensanläggning vackert belägen vid Stilla havet.

ALS-app snart på svenska

Den första dagen presenterade professor Thomas Meyer, Berlin, en ALS-app, där patienter själva kan registrera och följa sjukdomsstatus. Appen är öppen att använda för alla patienter och anhöriga, men finns ännu inte i en svensk version. Utvecklingsarbete pågår för att översätta appen till fler språk. Tanken med appen är att man ska kunna ha en tvåvägskommunikation mellan patient och vårdpersonal.

Olika typer av ALS

Ett genomgående tema på mötet var behovet av bättre metoder för att gruppera olika typer av ALS till mer lika och väldefinierade sjukdomsvarianter. Detta för att få mer effektiva läkemedelsstudier samt förståelse för patienters olika sjukdomstyper i ALS-teamet. Professor Thomas Meyer presenterade ett förslag till en ny klassificering, OPM, som baseras på vilken lokal (arm, ben, tal eller sväljning) som sjukdomen startar (onset), hur snabbt sjukdomen fortskrider (progression) och vilka typer av motorneuron som framför allt är påverkade vid sjukdomen (motorneuron).

Den stora variabiliteten i sjukdomen skulle kunna förklara varför många läkemedelsstudier vid ALS hittills har varit negativa. Det poängterades att det är viktigt att öka förståelsen hos både anhöriga och patienter och att inte jämföra sig med andra patienter, varken vad gäller kliniska symtom eller utfall av biomarkörer, som ex neurofilament, eftersom sjukdomen tar sig uttryck på olika sätt hos olika individer.

Biomarkörer för att förbättra den diagnostiska säkerheten

Vad gäller biomarkörer presenterade professor Patrik Weydt från Bonn nyttan av att kombinera neurofilament med Troponin T (en biomarkör som annars används i hjärtsammanhang) för att förbättra den diagnostiska säkerheten och prognosen.  Bonn-gruppen har forskat om Troponin och ALS i mer än tio år och presenterade longitudinella mätningsresultat för neurofilament och troponin T. De två biomarkörer ger olika information och kompletterar varandra. En annan trend inom användningen av biomarkörer var stora studier med kombinationer av markörer som analyseras med AI-teknik. Detta är tekniker som kan bli lovande på sikt, men inget som är färdigt för användning i kliniken.

Många läkemedelsstudier pågår

Ur ett internationellt perspektiv framkom kritik att de flesta läkemedelsstudier sker i Europa och Nordamerika och att det därmed finns en ojämlikhet kring tillgången till läkemedel i olika delar av världen.

Det har aldrig tidigare funnits så många läkemedelsstudier mot ALS i gång som just nu, något som också märktes på mötet, där flera föreläsningssessioner behandlade studiedesign och studieresultat. Särskilt intressant var att resultat från studien AP101-02, som utfördes 2022-2025 i 6 länder inklusive i Sverige, presenterades. I studien gav man antikroppar mot SOD1 till ALS-patienter med känd SOD1-mutation, men även till individer med sporadisk ALS, utan SOD1-mutation. Lite överraskande men väldigt positivt, observerades en tendens till inbromsning av sjukdomsutvecklingen även för individer med sporadisk ALS. Ytterligare studier krävs för att bekräfta dessa resultat.

I samma anda presenterade andra föreläsare stöd för att läkemedel som är framtaget för individer med FUS-relaterad ALS även kan användas för individer med sporadisk ALS som liknar den variant som ses vid FUS-relaterad ALS. Mer forskning inom detta område behövs dock. Särskilt mycket uppmärksamhet, jämfört med tidigare års konferenser, fick föreläsningarna som presenterade läkemedel med helt nya verkningsmekanismer.  Att stärka nerv-skyddande ämnen med genterapier och testa dessa läkemedel för patienter med sporadisk ALS har nu hög prioritet.

Det är tydligt att forskningsaktiviteten inom ALS är större än någonsin och vi kommer att jobba aktivt för att några av dessa kliniska prövningar kommer till svenska sjukhus.

Rapporterat av:
Karin Forsberg
Anna-Karin Roos
Per Zetterström
Peter Andersen